临床循证研究的方法学(第五讲-科学估算样本量)PPT课件.ppt

第五讲科学估算样本量
临床循证研究的方法学
赤峰第二医院科研科刘春玲
(第十七章)科学估算样本量
概述
基于数值变量资料的样本量估计
基于无序分类资料的样本量估计
其他常见类型的样本量估计
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样本量(Sample)的估计是临床研究科学设计的重要内容。
可重复性原则,是指任何科学研究必须遵守的原则,其目的是要排除偶然因素的影响,得出科学的、真实的、规律性的结论。
第一节概述
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为什么要估算样本量?
理论上,验证某一干预措施与对照之间的差异,样本量越大,试验结果越接近于真实值,即结果越可靠。
大样本试验还有助于探讨亚组疗效,发现罕见结局。
临床试验报告中有无预先的样本量估计是评价试验质量的重要依据之一。
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试验样本量过小,无论试验结果是否存在差异,均不能排除因机遇(随机误差)造成的假阳性或假阴性错误。
样本量过少:结果不稳定,检验效能过低,结论缺乏充分依据。
样本量过大:增加临床研究难度,造***力、无力、时间和经济上的浪费,伦理问题,一些临床意义不大的微弱疗效最终也可能会出现统计学上的显著差异。
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估计样本含量的目的:
在保证某个临床试验/临床研究的结论具有一定科学性、真实性和可靠性前提下,确定某研究所需的最小观察样本量。
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(2)确定II型错误率β
样本含量计算中,需要uα的值,即研究者确定β大小后,查表的uα值。
确定β大小,主要是要确定检验效能(Power),用1-β表示其概率的大小,检验效能是指总体间确有差别时,假设检验能发现这种差别的能力大小。
β为第二类误差的概率,β值越小,检验效率越高,所需样本量也就越大,通常β==。。
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(3)确定容许误差或差值δ
即有临床意义或研究意义的最小差值。
若为数值变量时,δ可为有临床意义的均数差值、实验前后之差等。
若为分类资料, δ可为有临床意义的有效率、患病率等率之差。
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