缺血性心脏病的基因治疗课件.ppt

缺血性心脏病的基因治疗
袁洪
中南大学湘雅三医院
湖南省高血压研究中心
定义
早期是指用正常的基因整合入细胞基因组,以校正和置换致病基因的一种治疗方法。
目前广义上来讲是指将某种遗传物质转移到患者细胞内,使其在体内发挥作用,以达到治疗疾病目的的方法。
基因治疗的概念
基因矫正(gene correction)
基因置换(gene replacement)
基因增补(gene augmentation)
基因失活(gene inactivation)
基因治疗的基本方法
基因治疗的两种形式
体细胞基因治疗
种系基因治疗
只限于某一体细胞的基因的改变
只限于某个体的当代
对缺陷的生殖细胞进行矫正
当代及子代
导入的方式
体外导入(ex vivo)
体外将基因导入细胞内
再将这种基因修饰过的细胞回输病人体内
使这种带外源基因的细胞在体内表达
达到治疗或预防的目的
体内导入(in vivo)
外源基因直接导入体内有关的组织细胞
使其进入相应的细胞
并表达
基因治疗的两种途径
载体
目的基因
in vivo
ex vivo
靶细胞
策略:直接基因治疗和间接基因治疗
直接基因治疗:纠正突变基因在原位修复缺陷的基因,以达到治疗目的。
为较理想的基因治疗策略(未实现)
基因治疗策略
间接疗法:
以正常的基因替代致病基因。
导入外源正常基因,代替有缺陷的基因。而对靶细胞而言,没有去除或修复有缺陷的基因。
用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。
基因治疗的基本程序
治疗性基因的选择
基因载体的选择
靶细胞的选择
基因转移
外源基因表达的筛选利用在体中的标记基因
回输体内
病毒载体
非病毒载体
体细胞
生殖细胞
间接体内疗法
直接体内疗法