临床试验设计.ppt

临床试验设计童新元中国人民解放军总医院试验设计之四名人格言比较是医治受骗的好方子。----鲁迅(中国文学家,1881—1936)前言几千年来,人类利用自然界存在的植物、矿物等原始药物治疗疾病,对药物的认识主要是靠世代相传的个人经验的积累,例如中国使用的中草药等传统药物,李时珍《本草纲目》记载的1982种。历史上典型“伪劣假药”“人血馒头”治疗肺结核---鲁迅《药》。。。“芒硝”什么病都能治---神医胡万林1998绿豆包医百病---神医张悟本2010链霉素治疗肺结核的临床试验20世纪初,人类才开始使用化学药物和生物制品治疗疾病。1946年英国临床医学研究会第一次以多中心随机化对照的方法进行了链霉素治疗肺结核的临床试验,这标志着药品临床试验规范管理的体系逐步形成。反应停事件(thalidomidetragedy)二十世纪60年代,发生了一起震惊世界的反应停(thalidomidetragedy)事件。反应停是一种镇静药物,被广泛用于治疗妊娠引起的呕吐,但这一药品对胎儿四肢的生长存在严重损害,会导致婴儿出生时形成严重形体缺陷,被称为海豹肢畸形。致使20多个国家上万名胎儿出现先天性畸形,这一惨案震惊世界。使人们逐步认识到在一个新药上市前,必须经过科学的、规范的临床试验,以充分证明其安全性和有效性,这对保障人民生命健康是至关重要的。1964年7月,在芬兰的赫尔辛基召开了第18届世界医学大会WMA(WordMedicalAssemble),会上通过了对从事医学研究的医生具有指导性意义的《赫尔辛基宣言》。1991年,在比利时的布鲁塞尔召开了第一次“人用药物注册技术国际协调会议(InternationalConferenceonHarmonizationofRequirementsforRegistrationPharmaceuticalsforHumanUse,简称ICH)”,共同商讨制订药品临床试验规范GCP国际统一标准。1993年,世界卫生组织颁布《WHO药品临床试验规范指导原则》。1998年8月,我国正式成立了国家药品监督管理局[(SDA)现更名为中国国家食品药品监督管理局(SFDA)]。为加强药品监督管理力度和依法行政,重新制定颁布了既能与国际接轨又符合我国国情的《新药审批办法》和《药品临床试验管理规范》等一系列管理法规。1999年5月1日,SDA正式颁布了《新药审批办法》。《新生物制品审批办法》、《进口药品管理办法》、《仿制药办法》、《新药保护和技术转让的规定》五个法规。这标志着我国的药品管理进入了国际化时代。化学药品研究开发的程序新药的开发不但高投入、高风险,而且开发的周期也很长。2010年,一个新药一般需要投入十亿美元左右的费用,需要十年左右的研发时间。开发的程序分为三个阶段:发现苗头化合物非临床研究(动物)临床研究药品临床试验(clinicaltrial)药品临床试验是以病人为研究对象,揭示试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄规律,证实试验用药品的作用、不良反应,确定试验用药品的疗效与安全性。与动物研究不同,在临床试验中研究者不能完全支配病人的行为,只能要求病人避免使用某些干扰试验的药物等。