FDA新药注册流程（NDA）.docx

一文讲透FDA新药注册流程(NDA)新药研发一直是生物医药领域最令人兴奋的行业。根据最新的统计数据,美国每个被批准上市的新药的平均研发成本是20亿美元,平均周期超过10年。每个成功上市的新药背后,都凝聚着众多科学家、投资人和企业的心血、汗水和投入。新药研发的成功率其实非常低,有很多无法预测的风险。比如:现在最热门的肿瘤药,从概念到最后成功上市,成功率只有区区的5%,可谓“百里挑一”。为了保证市场的健康成长,同时鼓励创新和研发,美国的药品及食品管理局(FoodandDrugAdministration,FDA)制定了一系列非常完善的措施和管理手段。在美国,一个普通的新化合物从最初的发现到申请上市,大约需要经过15年的时间,其中FDA用于审评的时间大约为6~10个月。美国新药审评是在FDCA(FederalFood,DrugandCosmeticAct,联邦食品、药品、化妆品法案)中规定的。尽管FDCA被许多人看来在这类法律中是最复杂的一个,但此法案有关新药审评最重要的条款却相当简单。首先,FDCA规定:用于诊断、治愈、缓解、预防人和其它动物疾病的物品;用于影响人或其它动物身体的结构或功能的物品(食品除外)为药品。FDCA还规定,任何新药在上市之前一定要表明它是安全、有效的以及经过审批。新药申请条件符合以下情况均可向FDA提出NDA申请:(NME)  (NCE)  、新酯基 (包括处方药转非处方药使用)、新给药途径、新规格(单位含量)  新药注册途径505(b)——《联邦食品、药品、化妆品法案》第5章第505分章,即505法案。505法案包括NDA的3种申请:第一种:505b1:申报者进行所有药学研究。(Completelynew)第二种:505b2:同样也是申报者进行所有药学研究,但不同的是部分信息不实由申报者自己完成(by),或者这些研究不是为了申报者而完成的(for);以及申报者没有引用的权利。(Hybridnew,Somestudyyoucanbridge)第三种:505j:欲申报制剂在API,剂型,给药途径,标签,质量,检验,适应症上都和已有品种一样。(Generic,ANDA)505j是ANDA的申请途径,本文中就不做详谈。新药申请程序美国每年上市许多新药,虽品种不同,FDA对它们的评审要求也各不相同,但评审框架还是一致的,大体可分为以下几步:1、临床前研究新药安全、有效性的研究最终将在人体上进行,但在FDA允许试验药物试用于人体之前,必须证明该药的研究对人体是安全的。如果药品申办者不能从现有的研究数据、本国及他国的使用等数据证明该药是安全的,那么就必须要进行临床前研究。在这阶段,FDA一般规定(最低限度)药品申办者必须:(1)做该药的药理研究;(2)在至少二种动物身上进行急毒试验;(3)按照该药预想的用途进行为期二个星期至三个月的短期研究。需要指出的是,一旦临床前研究结束,动物试验并没有结束随之完成,许多时间更长、更专项的研究如慢性、抗癌试验将在整个新药申请过程中进行。临床前研究用来评估:药品的药理学现象和作用机理(MOA)药物毒性特征和毒性靶器官药物吸收、分布、代谢和排泄(ADME)2、提