新药上市申请临床评价指南(草案).docx

新药上市申请临床评价指南(草案).docx新药上市申请临床评价指南(草案)本新药上市中请临床评价指南,旨在为评价首个在中国注册上市的新处方药提供一个模板化的科学指导。本模板是结构化的。它把新药上市所必须开展的有效性、安全性评价的循证逻辑链加以结构化,并在齐部分的导语中把各个结构单元采集、分析数据和相关信息的要求以及相关的关系加以明确。同时,指南对评价中所使用的相关术语和标准的定义也提出了明确的要求。木模板是在参考了ICH的相关指南和欧美有关评价机构的临床审评指南后撰写的。申请人可以按照ICH的CTD文档的要求提供和关的临床研究资料。了解并理解这一模板,有助于巾请人理解评价机构在分析、采信巾请人所提供的临床研究数据和资料时,所遵循的评价逻辑。对于临床研究者和其他从事临床研究的人员而言,了解这一模板对于设计某一临床研究方案、系统地构建或完善某一新药的临床开发路径也是有益的。本模板对于评价机构的临床审评遵循质量、效率、清晰、一致、透明和可预见的《审评质量管理规范》(GoodReviewPractice)是十分重要的。新药的临床研发与评价是一个十分复杂的系统。对这一复杂的系统,必须有伦理的耍求、科学条件的定义、相关专业的要求及逻辑结构的限定,才能克服临床研发进程屮出现的偏倚,规避以个体化经验去理解和评价药物的有效性、安全性的风险。木模板是结构化的。它提供了不同疾病领域在探索其未被满足的临床需求时所遵循的共同原则。各疾病领域可保留模版适度的灵活性,为拓展和完善与适应症匹配的临床评价模板和/或要点提供了空间。木模板对评价屮所使用的数据源提出了要求。由于临床研究的全球化以及研究进程屮分布的不均衡,全面、科学、准确地分析评佔不同的数据源对审评提出了更高的要求。临床审评的学****培训与实践,应建立在本模板以及其所约定内容的概念、方法的准确理解和掌握之上。基本原则及注意事项 51」 临床审评的目的和原则 5审评策略 5定义 6格式 6术语 6安全性和有效性评价标准(对于申报适应症) 7联合审评(适用于有多位临床审评者的情况) 7综述 7申报背景信息 83」 适应症及n标人群的流行病学 8申报适应症的现有治疗方法及未被满足的临床需求 8产甜信息 8相同活性成份药物在国内使用情况 9应注意的与其它相关药物相关的重要问题 9注册监管信息 9其它相关背景信息 9伦理和临床试验规范 10申报材料质量及完整性 10遵守临床试验规范 10现场检杳 11财务披露 11遵守其它法律法规(如相关) 11数据源 115」 临床试验/研究总结(表格) 12单个临床试验/研究的讨论 12其它学科的与安全性和有效性相关的重耍问题 136」 化学原料、生产方法、控制方法(CMC) 14临床微生物学 14非临床药理学和毒理学 14临床药理学 14临床药理学总结 14作用机制 14药效学 15药代学 15有效性评价 15有效性概述 16适应症 17疗效数据分析 17方法 17人口统计学 17病人(受试者)处置 17主要终点分析 18次要终点分析 19其它研究终点分析 19亚组人群分析 19与推荐剂量相关的临床信息分析 20疗效持续性和/或耐受性 20其他有效性问题和分析 21安全性评价 21&1 安全性概述 22分析方法 23对安全性分析的数据源的评估 23单独临床试验/研究中获得的安全性数据 24汇总安全性数据 24不良事件的分类 24安全评价的充分性 25药物暴露的总体程度 25在推荐的暴露剂量和周期下目标人群的人口统计学特征 26评价同类相似药物潜在的不此事件 26主要的安全性结果 27死亡 28严重不良事件 29重要不良事件 30脱落/或停药 30与申报药物相关的主要安全性问题 32其他安全性问题 32常见不良事件 32少见不良事件 33实验室发现 34生命体征和心电图(ECGs)异常 35药物诱导肝损伤 35其它安全性问题 36免疫原性 36剂量依赖性 36时间依赖性 37药物相互作用 37其他安全性关注 38上市后经验(如果有的话) 39风险及获益评价 39说明书 40审评结论及处理建议 41附录 、针对上市新药的系统性、整体性、客观性的数据和信息,这些数据和信息被分别用来描述新药的有效性、安全性以及控制使用风险的措施,并最终用于获益/风险评估和决策。这些数据和信息一般是以药品说明书等专业文件加以承载的。为达成这一目的,新药上市的临床审评必须基于以下6个重耍原则并依此付诸实施::药品审评应始终以当卜-最高标准加以实施。为了不断提高药品审评的质量,药品审评屮心(CDE)将不断发展和实行一套完整的标准体系。除此标准外,CDE将致力于建立一个质量评估体系,以保证能够客观评估与所有审评和关的质量。效率:在保证审评质量