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美国人道主义器械豁免政策分析.doc.doc
文档介绍:
美国人道主义器械豁免政策分析摘要: [ 目的] 对比 FDA 的人道主义器械和传统器械审批程序, 为我国完善治疗罕见病医疗器械的审批提供一定的参考。[ 方法] 采用比较法, 从申请标准、盈利限制以及上市后监察几个方面对 FDA 医疗器械不同的审批方式进行对比。[ 结果]HDE 政策的实施有力推动了罕见病医疗器械的创新和发展。[ 结论] 我国应采取激励政策,促进罕见病医疗器械的发展。关键词: 人道主义用途器械;人道主义器械豁免;医疗器械;上市前许可中图分类号: D9 文献标识码: A 文章编号: 16723198 ( 2015 ) 08018403 随着科技的不断创新, 医生在工作中较之以往任何时候都更依赖于医疗器械的辅助。在过去几十年间, 医疗器械产业经历了从种类、用途到复杂性的爆发式增长。目前,全球总医疗器械市场价值已超过 4, 118 亿美元, 其中近半数的产出和消耗都发生在美国。截至目前, 美国共有超过 6, 500 家医疗器械生产企业,人均医疗器械支出约为每年 392 美元,是全球最大的医疗器械市场。美国食品药品监督管理局( FDA )按风险等级对医疗器械实行分类审批管理,审批方式主要有 2 种:上市前通告( Pre-market Notification , 简称 510K )和上市前审批( Pre-market Approval ,简称 PMA ) 。为了满足罕见病患者的医疗需求, 美国国会于 1990 年颁布了《医疗器械安全法案》, 提出了人道主义器械豁免( Humanitarian Device Exemption ,简称 HDE ) 的审批途径。如果某种医疗器械的目的在于治疗或诊断某种疾病或病症, 且该疾病或病症每年在美国的影响人数不超过 4, 000 名,则该器械可申请获得了人道主义用途器械( Humanitarian Use Device , 简称 HUD ) 资格, 并通过 HDE 途径得到审评。本文研究了 FDA 人道主义器械豁免途径和传统医疗器械审批途径的不同流程, 着重从申请标准、盈利限制以及上市后监察等方面比较二者的差异, 总结了 HDE 审批途径的潜在优缺点, 以期为我国完善医疗器械审批方式提供一定的参考。 1FDA 医疗器械的分类审批监管 1.1 传统医疗器械审批流程根据其风险等级和管理程度的不同, FDA 将普通医疗器械分为 I、 II、 III 类, 其中 III 类医疗器械的风险等级最高。对于较低风险的 I 类器械, FDA 实施一般控制。这类器械一般无需经过上市审批, 生产企业只需向 FDA 证明该器械符合 GMP 规范, 并进行登记注册后即可上市销售; 对于存在一定使用风险的 II 类器械, FDA 对其实施一般& 特殊管理, 大多数 II 类器械须提交上市前通告, 证明该器械与已经合法上市的器械实质性等同; 对于具有较高临床风险,或是用于支持维护生命的 III 类器械, FDA 则实行严格的上市前审批制度, 器械在申请上市前须通过毒性、免疫、生物相容性试验和人体临床试验来证明其安全有效性。对于普通医疗器械, FDA 审批的具体决议流程如图 1 所示。 1.2 人道主义用途器械审批流程人道主义用途器械审批流程分为两个步骤, 首先获得 HUD 确认, 再获得 HDE 许可上市。获得 HUD 资格的器械须满足以下条件:(1) 用于治疗或诊断患病率极低的疾病, 每年在美国的影响人数少于 4, 000 ;(2) 尚无其它已上市器械能够治疗该疾病;(3) 使用该器械不会给患者带来严重不合理的风险;(4) 可能给患者带来的益处超过疾病或损伤的风险。对于满足上述条件的器械, FDA 下属的孤儿药产品开发办公室( OOPD )将在 45 天内发出 HUD 确认通知,接着 FDA 器械评价办公室( ODE )会审查器械的安全性、其可能带来的健康益处以及是否有可替代的器械, 从而决定该器械能否获得 HDE 许可。该阶段的审核周期为 75 天。值得注意的是, 对于已获得 HDE 许可的器械, 若后续有治疗相同适应症的医疗器械通过 PMA或 510 K 等途径上市, FDA 将撤销该器械的 HDE 许可。 HUD 的审批决议流程如图 2 所示。 2 人道主义用途器械与传统医疗器械审批监管的对比 2.1 申请标准不同 HDE 审批和 PMA 审批的形式和内容都非常类似,二者最大的不同在于对有效性的要求。对于高风险的 III 类医疗器械, PMA 审批往往需要通过多中心、随机临床试验, 对器械预期的“安全有效性假设”加以科学验证。而 HUD 所针对的目标市场极为有限(每年在美国影响人数少于 4, 000 ), 不可能针对这类患者做大量的随机临床试验。因此 FDA 规定, HUD 申请中无需包含科学的临床研究证据来证明其有效性, 但须证明使用该器械不会对患者构成重大伤害, 同时使用它可能给患者带来的健康益处超过伤害的风险。证明可能的健康益处可参考文献资料;如果对临床数据有要求,则只需做小样本、非对照试验。 2.2 上市后盈利限制规定不同根据 2002 年的《医疗器械使用者付费和现代化法案》, FDA 免除了 HUD 上市前申请的费用。但与此同时, FDA 规定禁止 HUD 用于盈利,其售价不得高于 250 美元。若高于这个价格, FDA 将要求企业证明其收取的费用不超过研发、制造和销售的成本。传统医疗器械则需向 FDA 缴纳不菲的审批费用。据 FDA 规定, 2015 财政年 PMA 申请的标准收费为 250 , 895 美元, 510K 申请的标准收费为 5, 018 美元。对于传统医疗器械上市后的盈利, FDA 并未做出任何限制。 2.3 上市后使用规范不同对于传统医疗器械, 只要在医生基于合理的诊断, 认为患者能从治疗中获益的情况下即可使用。而对于尚未证明有效性, 仅具备较低标准安全性的 HUD ,明确其使用限制对于保障患者的权利和健康尤为关键。根据联邦法规,美国机构审查委员会( IRB )对 HUD 实施全程监管。所有 HUD 的使用都须经过 IRB 的事前审查和批准。在获得 IRB 批准前, HDE 持有者不得向任何机构运送 HUD 。获得 IRB 许可后, HUD 仅可用于治疗患有特定疾病的患者, 且仅针对特定的适应症。只有在特定的紧急情形下, 医生可以不经过 IRB 授权而先行使用,但须在 5 天内告知 IRB 。 2.4 不同审批方式对比的总结通过以上比较发现,不同审批方式存在较大差异。总结评价见表 1。 3 人道主义器械豁免政策的优劣势分析 3.1 缩短了医疗器械的研发周期传统的医疗器械审批方式依赖于严格的有效性研究, 而临床有效性的证明需要大量的受试患者和广泛的观察终点, 这就意味着研究需要耗费漫长的时间。和 PMA 相比, HDE 申请被豁免了严格的临床研究要求,产品上市周期大为缩短, 多则节省 3到4年, 这可能是整整一个产品生命周期的长度。例如,美敦力( Medtronic )公司治疗强迫性精神障碍的脑深部刺激系统 内容来自淘豆网www.taodocs.com转载请标明出处.