临床试验设计.ppt

复旦大学流行病学教研室 1流行病学实验研究复旦大学流行病学教研室 2流行病学实验研究概述?定义:流行病学实验( epidemiological experiment )研究,也即实验流行病学(experimental epidemiology) ,是将满足实验目的的人群随机地分为实验组和对照组(或不同水平试验组),由研究者有控制地给予实验组人群实验措施或称干预措施,随访并比较两组(或多组)人群的疾病或健康结局,从而判断该措施是否有效及效果大小。复旦大学流行病学教研室 3特征 1. 前瞻性 2. 有明确的由研究者所控制的干预措施 3. 随机分配 4. 对照 5. 实验而非观察复旦大学流行病学教研室 4流行病学实验研究的主要类型 1. 现场试验 现场试验(field trial) 是以尚未患所研究疾病但是将来可能患病的个体作为研究对象,随机地将研究对象分为实验组和对照组,实验组给予某种干预措施, 对照组不给予干预措施或给予安慰剂(图 1)。复旦大学流行病学教研室 5 随机化分组实验组对照组研究对象(未患病者) 发病发病不发病不发病图1 现场试验示意图复旦大学流行病学教研室 6 2 . 社区干预实验(community intervention trial) , 也叫社区干预项目( community intervention program ,CIP )或者社区实验(community trial) ,其研究对象基本单位是社区人群而不是个体。有些实验研究不适合以个体为单位来进行,而更适合于以社区或某一地理区域为单位来划分实验组和对照组,如食盐加碘预防地方性甲状腺肿、自来水加***预防龋齿等。复旦大学流行病学教研室 7 ?(clinical trial) 研究对象基本单位是病人个体。在药物的 III-IV 期临床试验效果评价中,通常,研究者将研究对象随机分为实验组和对照组,给予实验组某种干预措施(新药或新疗法),给予对照组安慰剂或现有的或传统的治疗方法,然后通过一系列临床、实验室或物理检查指标,随访观察并比较两组相应的疾病或健康状态差异,从而评价干预措施的效果复旦大学流行病学教研室 8 4. 类试验( quasi-trial) 又称半试验( semi- trial) : ?一个完全的流行病学实验必须具备前瞻性、合理设置对照、干预措施和随机化分组四个基本特征,如果一项实验研究缺少一个或几个基本特征,这种实验研究叫类试验。根据是否设立对照组可将类试验分为两类: 复旦大学流行病学教研室 9 临床试验随机化分组实验组对照组研究对象(病人) 有效应有效应无效应无效应图2 临床试验示意图复旦大学流行病学教研室 10 ?临床试验常用于评价某种药物或治疗方法的效果,有时也用于评价新的诊断方法发现病人的能力。?通常,临床试验的干预措施不属于一级预防,因为它的目的不是防止疾病的发生, 而是改善或提高疾病的诊断和治疗效果。