《新药研发创新环境与风险管理》.ppt

新药研发创新环境与风险管理2006年11月26日
药物发现与研发过程
早期研究
药物发现
临床前
IND 提交
临床试验
I 期
II期
III期
FDA
审核
NDA 提交
1个经 FDA批准的
糖尿病
肿瘤
骨质疏松症
风湿性关节炎
30
80
60
62
57
25
48
50
有效率（％）
基于Spear BB 等，2002.“遗传变异与基因组医学趋势指南〞， S43-S47 。
药物基因组学：
反响者
非反响者
不良作用
总群体
预测反响者的基因筛选
反响者
不良作用
预测反响者的基因筛选
反响者
理想患者群体
优化群体
小结
药物研发已经变得日趋复杂、昂贵，而且周期长
大规模试验要求增加
替代指标选择
对技术的依赖日趋显著
对数据收集、验证和分析用尖端技术依赖更多
决策和管理也已经变得日趋复杂
风险管理
1 期
20 - 100 受试者
3期
1000 - 5000 受试者
2期
100 - 500 受试者
第2阶段
临床前
第3阶段
临床试验
第4阶段
管理申请
第1阶段
药物发现
IND/CTA 提交
年
7 年
年
BLA/MAA/NDA 提交
$300 - 600M
$50 - 100M
$450M – 1B
$
250 个化合物
5 个化合物
10,000
个化合物
1个获得
批准的药物
药物研发过程
药物研发风险
财务风险：投资与回报
临床风险：有效性与平安性
注册风险
知识产权风险:专利与独占权
全球研发费用趋势1993-2007p
CMR国际管理学研究所，CMR国家研发纲要，2004年3月
2004p-2007p以根据1997和2003年间研发费用平均年度增长值计算得出的数字为依据
费用，单位十亿
全球研发费用
各行业的研发费用
来源：IEEE 〔电气电子工程学会〕
为了发现更“成功的药物〞，制药公司几乎要把每7美元收入中的1美元投入研发。因此，制药行业研发费用领先于其他行业。
药物 通信 电脑 电器 汽车
为什么药物研发费用如此昂贵？
开发一个新型药物需要8－12年时间， ， 总计费用包括60-80%未研制成功的费用
阶段
#化合物
费用(US$M)
早期开发
10,000  12
137
Phase I
12  6
191
Phase II
6  3
276
Phase III
3  1
542
Phase IV
1
69
Total
1,214
按年度全球临床试验复杂度指数I-III期，1992-2003
PAREXEL’s 药物研发原始统计资料2005/2006
临床前和临床研发与审批期
DiMasi，〞美国新药研发，1963－1999〞，?临床药理学与治疗学?，2001年5月；69(5):297-307
10种上市药物中只有3种能够产生利润，与研发本钱匹配或者超过研发本钱
税后研发本钱
育1990和1994年间引入的新处方药，根据销售，以十分位值分组
, J. Vernon, and J. DiMasi，〞二十世纪九十年代引进因要研发的回报〞，?药物经济学?20 “〔2002年12月〕：:,11-29
引进突破性药物与竞争新药物之间的市场独占垄断期紧缩
美国药物研究与生产联合会，2000；Wilkerson 集团， 1995.
新药－引进年份
独占垄断年数
随后出现的药物
Lopressor 1978
Zantac 1983
Vasotec 1985
Hismanal 1989
Videx (ddl) 1991
Pravachol 1991
Zoloft 1992
Sporanox 1992
Kogenate 1992
Norvir 1996
Vioxx 1999
风险管理
按销售百分比确定研发预算：确定优先顺序，防止公司盲目追逐所有潜在的时机。
建立研发组织与程序,以保证最正确工作效率和管理控制。
按阶段节点投资：按各主要阶段对数据进行审核,而不是批准从开始到结束的整套研发方案
外包效劳：对极度不可预测的研究，员工总数采取弹性策略控制。
预算来源
(%) 变化与 PY
与净行业销售的%
研发费用： 2000-2005 历史回忆
新产品开发