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2013年FDA批准新药分析
FDA药品评价和研究中心(CDER)在2013年里批准了27个新分子实体(NME)和生物制品许可申请(BLA)[不包括FDA生物制品评价与研究中心(CBER)批准的疫苗、血液制品等产品]。虽然2013年FDA批准新药不如2012年(39个),但不论是新药的突破性,还是技术的创新性,2013年都取得了极大的进展。
[癌症]
罗氏和GSK是最大赢家
癌症药物一直都是制药公司关注的重点领域,从2013年获得批准的药物来看,共有7个癌症新药获得批准。罗氏和葛兰素史克无疑是该领域最大的赢家,分别有2个抗肿瘤新药获得批准。值得一提的是,获得FDA“突破性新药”资格的两个癌症药物也于年底前搭上顺风车获准上市。
塞尔基因的Pomalyst(泊马度***)于2013年2月获得批准,该药是继来那度***和沙利度***之后第三个度***类药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”,以满足各别患者的需要,Pomalyst的获准为其它药物治疗无效的多发性骨髓瘤患者提供了新的选择。
同样在去年2月,基因泰克(罗氏)的Kadcyla(Ado-Trastuzumab Emtansine,又称T-DM1),是继Adcetris(brentuximab vedotin)之后第二个被FDA批准上市的新一代抗体偶联药物(ADC),用于治疗晚期HER2阳性乳腺癌。
5月29日同一天,葛兰素史克有同一适应症的两只药物获得批准:Mekinist(二***亚砜曲美替尼)和Tafinlar(甲磺酸达拉菲尼)。皮肤黑色素瘤约一半有BRAF基因突变。而且Tafinlar和Mekinist获准作为单独用药,
而不是组合治疗。
勃林格殷格翰的Gilotrif(双马来酸阿法替尼)于7月份获得批准,是EGFR(ErbB1)、HER2(ErbB2)不可逆共价抑制剂,继吉非替尼、厄洛替尼、拉帕替尼后FDA批准的第4个EGFR抑制剂。
11月,罗氏的Gazyva(Obinutuzumab)获得批准。这是首款以“突破性新药”资格获得FDA批准的药物。FDA也授予了Gazyva优先审评资格,因为该药证实其对严重病症的治疗,在安全性和有效性上有可能带来明显的改善,且由于该药也可用于治疗一种罕见疾病,从而获得FDA授予的“孤儿药”资格。
Pharmacyclics公司和强生合作研发的靶向抗癌新药Imbruvica(依鲁替尼)也于11月获得批准上市,是一种布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。Imbruvica是获得批准的第二只“突破性新药”认定药物。
[糖尿病]
追逐新作用机制
近年来,糖尿病新药研发主要是对新作用机制的角逐,当二肽基肽酶-4(DPP-4)抑制剂还未有降温之时,钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂就已开始粉墨登场。
2013年年初,经过数年来的反复审查和驳回,武田制药的DPP-4抑制剂
Nesina(苯磺酸阿格列汀)最终获得FDA批准上市。已获得FDA批准的同类药物还有西他列汀、沙格列汀、利拉利汀,另外维格列汀也已在欧洲上市。Nesina的加入,让DPP-4抑制剂药物市场竞争更加激烈。
不过糖尿病领域最值得关注的事件是3月份杨森制药的Invokana(卡格
列净)获得FDA批准上市。Invokana是FDA批准的首只SGLT2抑