淘豆网
下载此文档放大查看缩小查看   1/8
下载文档 文档分类:研究报告 > 制药行业

Nature Review:2012年FDA新药审批分析.doc


下载后只包含 1 个 DOC 格式的文档,没有任何的图纸或源代码,查看文件列表
0/100
您的浏览器不支持进度条
更多>>该用户其他文档
下载所得到的文件列表
Nature Review:2012年FDA新药审批分析.doc
文档介绍:
Nature Review:2012年FDA新药审批分析
2013-03-25 14:49 来源:丁香园作者:fyc5078
2012年是FDA新药批准的丰收年,癌症药物和孤儿药物的批准数量均再创新高。
美国食品药品管理局(FDA) 药物评价和研究中心(CDER)在2012年批准了39个新药,为15年来的新高。这也是自1997年以来,通过绿色通道审评批准新药数量最多的一年,全年新药批准数量比过去20年平均数量(平均每年批准30个新药;见表1)高出33%。药物评价和研究中心新药办公室主任John Jenkins说,从其它指标来看,新药审批流程还相对比较健康。举例来说,2012年首轮批准率(即经过初审就被批准的药物)大约在80%。“这比以前任何时候都高。”
出现这种高首轮批准率的原因,Jenkins推测可能与药物研发过程中监管机构与公司之间增加的互动有关,也与更高质量的申报资料,更少的'me-too'类药物(去年FDA批准的新药中有20个药物为首创药物)的申报以及更加清晰的效益/风险平衡有关。“我们在2011年同样也看到了比较高的首轮批准率,这是一件很有趣的现象:我们并没有改变药物审批的标准,所以我们只能说是药物审批流程的效率高、运行好。”Jenkins如是说。
如果新药首轮批准率保持在高位,根据2012年提交的新分子实体(NME)及生物制剂许可申请(BLA)的初始数据,可以预见2013年仍将是一个丰收年。2012年FDA收到43个新分子实体及新生物制剂许可申请,基本
与2011年提交的41个相持平。考虑到药物审评中的固有变数及审评日期与提出申请在时间上的滞后,Jenkins提醒不要以2012年的提交数量预测2013年的批准情况,但新药提交数量处于过去五年左右时间的最高水平也是非常令人鼓舞的。
不过美国财政赤字和政府支出削减或许会对药品审评工作造成一定的影响。今年,FDA的经费可能会受到影响,由此可能会波及药物的审评。“如果我们在经费上减少,那么我们将会继续按照情况的轻重缓急进行药物审评,如突破性疗法和优先审评药物以及孤儿药,”Jenkins说,“但我们不希望这种情况会真的出
现。”
表1:FDA自1993年以来每年批准的药品数量。药物评价与研究中心(CDER)自1993年批准新分子实体(NMEs)和生物制剂申请许可(BLAs)以来,2013年是美国食品和药品管理局(FDA) 在处方药消费者付费法案(PDUFA)协议框架下工作的首个完整年度。2002年生物制剂审批被被转移到CDER。生物制品评价和研究中心(CBER)批准的产品未被列入此次的新
药当
中。
Amarin
公司的triglyceride-lowering icosapent没列入表格,因为FDA尚未认定该药物为新分子实体,Vivus公司的减肥药物Qysmia(芬特明和托吡酯)被划归为新复方而没列入表格。*审评分类为标准审评(S),优先审评(P)和孤儿药(O)。?生物制剂许可申请。5-HT ,5-羟色***;AMPA,氨***膦酸;
,钙激活***离子通道;CFTR,囊性纤维化跨膜传导调节蛋白;COPD,慢性阻塞性肺疾病;FLT3,fms相关酪氨酸激酶3基因;G-CSF,粒系集落刺激因子;GLP2,胰高血糖素像肽2;HGS,人类基因组科学公司;JAK,Janus激酶;mAb,单克隆抗体;MCPRF,梅奥诊所PET放射化学设施公司;MOA,作用机理;PDE5,5型磷酸二酯酶;PIGF,胎盘生长因子;NRTI,核苷类逆转录酶抑制剂;VEGF,血管内皮生长因子;VEGFR,VEGF受体。
癌症药物依然占据大头
近年来,癌症药物在FDA药物评价和研究中心药品批准列表上占有很高的比重(表1;在go.nature. com/xcSxQL可以看到生物制品评价和研究中心(CBER)在2012年批准的全部生物制剂,表1中这部分没有体现)。FDA在2012年批准了13个肿瘤药物(占批准总数的33%),高于2011年的8个(占2011年批准总数的22%)。其它有多个新分子实体的疾病治疗领域有胃肠病、呼吸系统及抗菌药物,但远不及肿瘤药物那样成功(见表2)。尽管对肿瘤药物研发的热情在制药行业已根深蒂固——考虑到产品研发线上处于临床阶段(Nature Rev. Drug Discov. 11, 17-18; 2012)肿瘤药物所占的比重,肿瘤药物在未来几年可能会继续占据获批药物的最大份额——但2012年肿瘤药物获批数量的异常增多也引发了一些行业观察人士对肿瘤药物研发存在泡沫的猜测。
“当癌症药物占比较多的时候,其它药物的占比就会相应下降,”美国马萨诸塞州波士顿塔夫茨大学药物开发研究中心副主任Chris Milne如是说。麦肯锡分析人士去年报道说,针对每个肿瘤靶点会平均开发出2.6
个独特化合物,而就整个药物研发线(Nature Rev. Drug Discov. 11, 435-436; 2012)来说,平均每个靶点只有1.7个化合物。但Milne补充说,几乎所有最新批准的癌症药物都获得了快速通道审评或者优先审评,这是FDA给予能在治疗中提供明显改善的试验药物的一种审评资格。因此,新的癌症药物仍还不能满足需要。Milne 说:“我还不认为肿瘤药物已经饱和。”
Jenkins补充说,“在肿瘤药物开发上,我们已经看到的一点是,这些药物的疗效正变得越来越好,”。例如,Ariad制药公司旗下的多重激酶抑制剂ponatinib是去年获批的三个治疗慢性粒细胞白血病新药中的一个,该药物能使54%的慢性粒细胞白血病患者获得主要细胞遗传学缓解,使70%的T315I突变患者获得主要细胞遗传学缓解,而T315I突变患者对上一代治疗药物已产生抵抗性。日益增加且比较明显的响应率使药物的效益/风险评估变得更加容易,在某种程度上也反应了治疗药物的靶点性质,以及药品开发人员筛选最可能响应药物
患者的能力。去年获批的癌症药物中为新作用机制的药物有基因泰克/Curis
用于治疗转移性或局部晚期基底细胞癌的Vismodegib。该药物是首个获批的Hedgehog信号传导通路抑制剂(Nature Rev. Drug Discov. 11, 257-258; 2012)。
获批新药名单上另一个经常谈论的主题是治疗罕有疾病的孤儿药。2012年,FDA批准了13个孤儿药(占全部获批药物的33%),在过去6年,孤儿药每年的批准数量能占获批新药总数的33-37%。但去年有相当比例的孤儿药同时也是癌症药物(
13个孤儿药中有6个癌症药物;而2011的11个孤儿药中有7个为癌症药物),这也更好地反应了癌症患者人群的层次。
Jenkins说:“我敢预言,我们将看到孤儿药获批的百分比会越来越高,”
表2:2012年获批药物的治疗领域。“其它”包括泌尿类药物,性健康类药物,血液病药物,风湿病药物,内分泌和皮肤病药物。
新兴制药公司正在崛起
2012年的最大赢家是辉瑞,辉瑞 内容来自淘豆网www.taodocs.com转载请标明出处.
更多>>相关文档
文档信息
最近更新
文档标签