基因工程和治疗基因治疗.ppt

第一章:绪论一、分子生物学研究的主要内容核酸(DNA,RNA)蛋白质基础理论技术二、分子生物学的形成1865年Darwin《OntheOriginofSpecies》:(gene).1869年Miescher首次从莱茵河鲑鱼精子中分离到DNA. ,Kornberg在大肠杆菌中发现DNA聚合酶I.. 提出了DNA半保留复制模型....1965年,..1966年,,, ,;.1972年,. 1975年,Sanger等人发明了快速的DNA序列测定技术三、分子生物学的应用1、基因工程药物1979年Rutter等克隆了胰岛素insulin基因,1982年经美国FDA批准基因工程胰岛素上市,(somatostain,SMT);生长激素growthhormone胸腺素thymosin;内啡肽enkephalin干扰素interferon;白介素interleukin促红细胞生成熟erythropoietin集落刺激因子colonystimulatingfactor,CSF肿瘤坏死因子tumornecrosisfactor,TNF松弛素relaxin溶血栓剂thrombolytics1992年利用生物工程技术的产品的专利在全世界有2000种以上,有400多种基因工程药物目前正在临床试验中,处于实验室研制阶段的数以千计。在美国较大的生物技术公司有两三百家,欧洲也有同样数量的生物技术公司,产品的年销售额都以上亿美元计。、神经性耳聋、膀胱子宫瘘的药物,它由脑垂体细胞所合成,从600头牛的脑垂体中只能取得150微克,价格比黄金还贵百万倍。利用基因工程手段只要把生长因子基因进行克隆,把运载这一基因的基因载体导入合适的微生物细胞,便能用它来进行发酵生产。这样生产出来的生长因子就不是以微克计算而是以公斤计算的了。2、基因工程疫苗40年代以前,由受染动物组织制备的病毒疫苗为第一代产品(狂犬病疫苗等);在40—60年代,由受染组织培养细胞制备的为第二代(如脊髓灰质炎、麻疹、风疹、腮腺炎苗等);60年代以来,用基因工程技术生产的病毒疫苗则为第三代。1)酵母系统新型乙肝基因工程疫苗的研制新型乙肝基因工程疫苗是带有前S免疫决定基的乙肝病毒表面抗原2)复旦大学制成口蹄疫基因工程疫苗3) 2000年世界上第一株获准生产的基因工程口服痢疾活菌苗在中国问世4)猪囊虫基因工程疫苗5)疟疾基因工程疫苗4、基因工程和治疗基因治疗-是用于人体的基因工程,是把正常基因导入人体取代致病基因的治疗方法,最初用于遗传病的治疗,,癌症、艾滋病等在一定程度上也与一个基因或多个基因的突变有关。还有一些遗传病是与整个染色体额外存在有关第一个成功的基因治疗的病例1990年9月14日美国的一个年仅4岁的小女孩接受了基因治疗而且取得了成功。她患的是遗传性的严重复合免疫缺损症,原因是她继承了父母亲的各自的一个缺损基因。基因治疗采用的是体外疗法。从患者身上取出免疫系统中的白细胞,把野生型即正常的基因引入白细胞,然后把这些细胞注入血液中,在4个月内重复4次。患者本来总是面容憔悴而且易受感染,现在已是一个健康姑娘了。四、分子生物学在医学领域的应用(一)疾病诊断(1)Mckusick著人类基因和遗传病。单基因病:1996年1487种,至2001年,12714种,增加11327种(2)老年人三大疾病:心脏病、高血压、糖尿病属多基因遗传。