临床试验方案设计规范.doc

临床试验方案设计规范本文由薄菲雅贡献 doc 文档可能在 WAP 端浏览体验不佳。建议您优先选择 TXT ,或下载源文件到本机查看。临床试验方案设计规范 1. 确定处理因素临床试验中,处理因素是指研究者施加的某种干预措施,主要是结合专业, 根据研究目的来选定少数几个主要因素。对人体进行试验,必须有临床前的动物性研究作为依据,经动物实验证实是有效、无害的干预措施才能过渡到人类机体研究,以不损害人体健康的原则下开展研究工作。当然患者有权中途退出正在进行的试验。这一工作程序是对所有入选的患者, 包括对照组的研究对象。 2. 选择研究对象研究对象( 又称受试对象) 的选择取决于研究目的。研究者认为自己的选题有创新性且目的明确, 可根据如下几项原则选择参与试验的对象: ①制定纳入标准:纳入标准应有明确的诊断定义, 诊断标准是公认的; 研究对象具有普遍的代表性, 能够说明研究目的所要解答的问题。②敏感群体:研究对象对干预措施是敏感的,才能突出干预措施的效果。一般而言,临床试验选择中青年、病程和病情适中的患者作为研究对象较为理想。③制定排除标准: 估计某些患者对干预措施会引发副作用, 或病情较重, 或伴有其他疾病的患者则不宜选为研究对象,以免影响试验结果。④研究对象的依从性: 依从性是研究对象对干预措施的执行、服从的态度,包括服药、接受检查、回答问题等。依从性好,所取结果让人信服且客观,这是防止测量偏倚的重要环节。依从性差者,要及时寻找原因,予以纠正。同时还须注意试验执行者( 研究者) 的依从性, 例如主动性和责任心及相互间的工作协调性等。⑤确定样本含量: 在对干预措施有效性检验的同时还应注意其不良反应( 副作用) 的安全性检验。参与试验的例数多少又是由α、β和δ=μ 1-μ2 所决定的,而这些参数定量标准完全是由研究者凭经验、查阅文献或者预试验摸索出来的, 还要考虑试验中途退出的受试者数量。 3. 设置对照组临床试验设置对照组的意义是为了充分显示出干预措施的效应。在设计时须注意几点: ①一般不设置无处理对照组( 空白对照组): 以常规方法或当今最有效方法作为对照组。②高病死率作为对照:临床经验说明某类疾病很难根治,且有高病死率,若能在短期内治愈就有说服力。如某些恶性肿瘤、艾滋病等。③注意时间差的影响:临床试验中,同时对研究对象随机分组的方式只在少数情况下才能进行。大多数情况下是试验中途陆续加入的病人, 试验组与对照组、试验组之间的一致性难以保证。设计时必须考虑到这种时间差对效应的影响。 4. 确定适合的设计类型根据研究目的、处理因素的多少、结合专业要求选择适合的设计方案。如评价单个因素的效应, 且受试对象较易选择时, 可采用完全随机平行对照或分层随机对照设计。若观察时间短、异体配对难以实现,且两组