2012 FDA批准的39个新药.doc

39. 中文名未知( Crofelemer ) —— Salix Pharmaceuticals & Napo Pharmaceuticals, Inc. ........................................................................................................................................... 12 1. 谷卡匹酶( Glucarpidase ) —— BTG International Inc. 甲氨蝶呤解毒药。甲氨蝶呤为抗叶酸类抗肿瘤药,主要通过对二氢叶酸还原酶的抑制而阻止肿瘤细胞的生长和增殖,其在正常情况下可经肾排泄,但大剂量使用则可能导致肾功能严重受损乃至肾衰竭,而受损的肾脏无法及时清除甲氨蝶呤,使之长时间高水平存在于血液中,可进一步造成肝肾损伤、严重口腔溃疡、肠内膜损伤、皮疹甚至死亡。目前临床上常用的甲氨蝶呤解毒剂为亚叶酸钙,然而对于高剂量甲氨蝶呤所致甲氨蝶呤排泄延迟的缓解不尽理想。是一种应用重组 DNA 技术,在经遗传工程修饰的大肠杆菌中产生, 相对分子质量为 83000, 其在体内可将甲氨蝶呤转换化为无毒性的代谢产物 4-脱氧-4- 氨基-N10- ***蝶酸( DAMPA )和谷氨酸,为体内甲氨蝶呤提供了一条非肾消除途径,从而可有效缓解肾功能障碍用药者的中毒症状。 2. 巨大戟醇***丁烯酸酯( Ingenol Mebutate ) —— LEO Pharma AS 细胞死亡诱导剂,用于日光性角化病( Actinic Keratosis )的局部治疗。光线性角化病又名老年角化病或日光性角化病,是一种由持续日晒引起的癌前病变,可进一步演变为鳞状细胞癌( Squamous Cell Carcinoma )。巨大戟醇***丁烯酸酯是从澳大利亚植物 Euphorbia peplus 的汁液中提取的活性成分,母核为巨大戟醇,可诱导细胞凋亡,但其治疗 AK的具体作用机制尚不明确。 ( Axitinib )—— Pfizer Inc. 多靶点激酶抑制剂( VEGFR-1 、 VEGFR-2 、 VEGFR-3 、 PDGFR 、 cKIT ),用于一线治疗失败的晚期肾癌( Renal Cell Carcinoma )。近期获批用于治疗肾癌的药物包括索拉菲尼( 2005 年)、舒尼替尼( 2006 年)、坦西莫司( 2007 年),依维莫司( 2009 年),贝伐单抗( 2009 年)、帕唑帕尼( 2009 年)。 4. 中文名未知( Vismodegib ) —— Genentech Inc. (Roche Group) SMO 受体( Smoothened Receptor )拮抗剂(阻断 Hedgehog 信号通路),用于治疗***晚期基底细胞癌( Basal Cell Carcinoma )。基底细胞癌是三大皮肤癌之一,另两种为鳞状细胞癌、恶性黑色素瘤, Vismodegib 是首个被批准用于治疗基底细胞癌的药物。 5. 中文名未知( Ivacaftor ) —— Vertex Pharmaceuticals Inc. CFTR ( Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator ,囊性纤维化跨膜传导调节蛋白)增效剂,用于治疗 G551D 突变的囊性纤维化( Cystic Fibrosis )。囊性纤维化是白人中最常见的威胁生命的遗传性疾病,该病 CFTR 基因突变所引起, CFTR 的缺陷或缺失可造成肺部细胞膜上离子流通过量减少,最终导致慢性肺部感染以及渐进性肺损伤。美国约 48% 的 CF患者其 CFTR 基因上有双拷贝 F508del 突变, 40% 的患者有单拷贝 F508del 突变,约 4%的患者则有单拷贝 G551D 突变。 F508del 突变的个体,其体内 CFTR 蛋白不能有效地到达细胞表面;而对于 G551D 突变的个体,其 CFTR 蛋白虽存在于细胞表面,但并不能发挥正常作用。 Ivacafto r 通过增强 CFTR 的离子运输能力,改善 CFTR 蛋白的功能。 6. 他***前列腺素( Tafluprost ) —— Merck & Co. Inc. 前列腺素类似物,用于治疗开角型青光眼( Open-Angle a )、眼高压症( Ocular Hypertension )。他***前列腺素能选择性激动前列腺素 FP受体(前列腺素有 DP、 EP、 FP、 IP、 TP五种亚型),促进房水经葡萄膜巩膜流出,降低眼内压。他***前列腺素是首个不含防腐剂的前列腺素类似物的滴眼药,药效与拉坦前列腺素( Latanoprost )类似,但