临床试验统计分析数据集.doc

临床试验统计分析数据集到底什么是数据集?数据集的确定原则?不同数据集的定义?可能很多CRA都搞不明白,在此我综合了大量资料作出如下总结,共非统计专业人士参考。什么是数据集?数据集的确定原则?不同数据集的定义?用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义,并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。统计分析集,指的是本次研究的受试者中,可以用來进行统计分析的受试者。确定统计分析集通常有两个原则:意向性原则:IntenttoTreatment,ITT,通俗的就是说受试者冇接受治疗的意愿,申办者和研究者也有给予治疗的意愿。:Per-Protocol,PP,通俗的说就是帀办者、研究者和受试者的一切行为完全按方案进行,最终受试者实际接受了方案确定的一切治疗,申办者和研究者实际获得了方案要求的一切资料。【FAS集】基于意向性原则,则全部随机化(对■于单组研究则是筛选合格)的受试者都应该纳入分析,称作全分析集(FullAnalysisSet,FAS),有些方案将该集合的人群称为ITT人群。根据ITT原则,我们需要完整地随访所冇随机化对象的研究结果。FAS集是从所有随机化的受试者屮,以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。那么为什么要剔除部分受试者,剔除哪些受试者,请看下文:ITT只是一个理论,随机化的受试者不一定使用研究药物,使用研究药物后也未必能够完整地进行所有随访,从这个角度出发,往往会对ITT原则进行修正(ModifiedITT),加上”至少使用一剂研究药物”和/或”至少冇一次用药后的疗效指标评价结果駡这样得到进行统计分析的全分析集(不同的方案有不同的剔除标准。举例“缺失主要评价指标的基线数据的病例将从FAS中剔除”、“对方案的依从性差”“入组后没有任何随访数据”等)。在选择全分析集进行统计分析时,对主要指标缺失值的估计,可以采用最接近的一次观察值进行结转。这样的数据集经过统计分析得出结果,被认为可以尽可能接近上市后药物在实际使用患者中能取得的疗效。O【PPS集】基于符合方案原则,则全部随机化的受试者屮,完全按方案设计进行研究的那一部分才能纳入分析,称作符合方案集(Per-ProtocolSet,PPS)OPP也只是一个理论上的原则,严格按照方案设计的受试者只占少数,大多数受试者都会有各种微小的方案违反(MinorPV),所以一般研究中把没有重要方案违反(MajorPV/ImportantPV)的受试者都认为是符合方案。这样的数据集经过统计分析得出结果,被认为可以尽可能接近按药品说明书使用的患者能取得的疗效。一般至少把下面几点作为重大的方案违反(MajorPV/ImportantPV):不符合入选标准和/或排除标准,但被随机入组;