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临床试验统计分析数据集
到底什么是数据集?数据集的确定原则?不同数据集的定义?可能很多CRA都搞不明白,在此我综合了大量资料作出如下总结,共非统计专业人士参考。
1. 什么是数据集?
2. 数据集的确定原则?
3. 不同数据集的定义?
用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义,并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。
统计分析集,指的是本次研究的受试者中,可以用来进行统计分析的受试者。确定统计分析集通常有两个原则:
意向性原则:
Intent to Treatment,ITT,通俗的就是说受试者有接受治疗的意愿,申办者和研究者也有给予治疗的意愿。
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Per-Protocol,PP,通俗的说就是申办者、研究者和受试者的一切行为完全按方案进行,最终受试者实际接受了方案确定的一切治疗,申办者和研究者实际获得了方案要求的一切资料。
【FAS集】基于意向性原则,则全部随机化(对于单组研究则是筛选合格)的受试者都应该纳入分析,称作全分析集(Full Analysis Set,FAS),有些方案将该集合的人群称为ITT人群。根据ITT原则,我们需要完整地
随访所有随机化对象的研究结果。
FAS集是从所有随机化的受试者中,以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。那么为什么要剔除部分受试者,剔除哪些受试者,请看下文:
ITT只是一个理论,随机化的受试者不一定使用研究药物,使用研究药物后也未必能够完整地进行所有随访,从这个角度出发,往往会对ITT原则进行修正(Modified ITT),加上"至少使用一剂研究药物"和/或"至少有一次用药后的疗效指标评价结果",这样得到进行统计分析的全分析集(不同的方案有不同的剔除标
准。举例“缺失主要评价指标的基线数据的病例将从FAS中剔除”、“对方案的依从性差”“入组后没有任何随访数据”等)。
在选择全分析集进行统计分析时,对主要指标缺失值的估计,可以采用最接近的一次观察值进行结转。这样的数据集经过统计分析得出结果,被认为可以尽可能接近上市后药物在实际使用患者中能取得的疗效。
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【PPS集】基于符合方案原则,则全部随机化的受试者中,完全按方案设计进行研究的那一部分才能纳入分析,称作符合方案集(Per-Protocol Set,PPS)。PP也只是一个理论上的原则,严格按照方案设计的受试者只占少数,大多数受试者都会有各种微小的方案违反(Minor PV),所以一般研究中把没有重要方案违反(Major PV/Important PV)的受试者都认为是符合方案。这样的数据集经过统计分析得出结果,被认为可以尽可能接近按药品说明书使用的患者能取得的疗效。一般至少把下面几点作为重大的方案违反
(Major PV/Important PV):不符合入选